從中國愛滋免疫寶寶 看基因編輯技術

去年,中國科學家賀建奎聲稱利用「CRISPR/Cas9」基因編輯技術,創造出一對號稱先天免疫愛滋病(HIV)的雙胞胎,引起各界嘩然。
一場騙局
研究團隊複製CCR5的突變型基因——「CCR5-Δ32」,這個突變基因對藉由CCR5入侵人體的「R5型HIV病毒」有先天免疫能力,再運用CRISPR/Cas9基因編輯技術對胚胎進行基因編輯。然而,麻省理工學院(MIT)聲稱賀建奎先前的主張是欺騙外界,他們對雙胞胎進行的基因編輯根本無效,甚至可能導致難以預料的突變。此外,柏克萊加大基因編輯學者費奧德爾.烏爾諾夫(Fyodor Urnov)表示,研究結果指出,他們根本沒有複製CCR5-Δ32基因,而是使用自行創造、效果不明確的基因編輯 。
什麼是「CRISPR/Cas9」
CRISPR全名為「群聚且有規律間隔的短回文重複序列」(clustered regularly interspaced short palindromic repeats),1987 年,日本科學家在大腸桿菌的基因體中發現一段古怪的規律序列,當時並不知道它的用途為何。後來發現,許多細菌都有 CRISPR,它是細菌免疫系統的一種機制,可以記憶曾經來犯的病毒。2002年時,科學家發現一系列與CRISPR相關的Cas(CRISPR-associated genes)基因,其做出來的Cas蛋白質具有剪輯DNA功能,很適合作為物種基因剔除技術的工具,其中Cas9蛋白質最常被使用,兩者形成CRISPR/Cas系統。
基因編輯技術大躍進
1990 年代,科學家開發了許多種能「剪開」DNA 的酵素,但每種酵素都有自己的特殊結構,只能跟特定的 DNA 片段結合。因此,科學家若要剪開另外一段DNA,就要花費兩三個月重新設計、組裝全新的酵素,技術複雜、耗時又花錢。而CRISPR搭配Cas9酵素作為酵素剪刀,加上一條引導RNA,就能切割所有的 DNA。目標基因換了,也只需換一條 RNA ,不用花時間重新設計、組裝酵素,讓技術和價格門檻變得非常低,具有簡單、準確、迅速及經濟的特性,對科學家來說是研究上的一大福音。
CRISPR/Cas9基因編輯技術的應用
這項技術已成功用於基礎研究,如:基因選殖、檢測工具的開發、藥品開發等,其中醫藥品的開發為眾多罹患難解之症的病人帶來一線曙光;也應用於農產品、食品、工業產品、復育絕種動物等,這之中最具爭議的莫過於「基因改造食品」是否對人體健康有害,而復育絕種生物(如長毛象、北美旅行鴿、恐鳥),或複製死去的寵物,會涉及倫理問題,實質可行性有待商榷;在人體治療方面,可以做為細胞與基因治療的製備,也可以延伸應用到遺傳性疾病、癌症等疾病上,然而,人體治療有更多隱憂需要考量,包括風險的評估、個人與群眾利益的考量以及醫療商業化導致的倫理問題。
CRISPR/Cas9基因編輯技術的限制
這項技術雖為科學研究帶來便利,但其目前仍有許多限制與瓶頸,最主要的限制:脫靶效應,指除了在目標基因之外,Cas9蛋白質誤切了其他基因。因為Cas9 能辨認的序列是 23 個鹼基,但人體 DNA 鹼基序列有 65 億個,Cas9 要找出正確的序列,宛如大海撈針。這可能導致未知的副作用,甚至有引發癌症的風險。
總結與省思
禁止將基因編輯技術應用於複製人及訂製嬰兒研究是全世界的共識,除了涉及倫理爭議外,訂製嬰兒恐加劇社會的不公平、階級的對立及人生而不平等的疑慮。現今醫療技術下,已有藥物可以防止愛滋病遺傳給下一代,賀建奎的實驗是一個不必要且錯誤的人體治療實驗,因此,學界強烈譴責這個實驗。然而,最近越來越多研究結果顯示,基因編輯技術對於治療某些以往難以根治的疾病深具潛力,特別是遺傳性疾病的基因治療。科學界的倫理界線政府的法規如何因應基因治療的發展,將考驗全人類的智慧。
—By Chin
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